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[AHA2012]杂合型家族性高胆固醇血症患者抑制PCSK9降低LDL-C（RUTHERFORD）：来自2期、随机、双盲、安慰剂对照试验的中期结果

Reduction of LDL-C with PCSK9 Inhibition in Heterozygous Familial Hypercholesterolemia Disorder (RUTHERFORD): Interim Results from a Phase 2， Randomized， Doubled-Blind， Placebo-Controlled Trial

作者:国际循环网日期:2012/12/20 16:07:57

杂合型家族性高胆固醇血症（HeFH）是常见的遗传疾病，导致许多患者即使使用他汀治疗也不能LDL-C达标。血浆前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9（PCSK9）与LDL受体结合可升高血LDL-C水平。对PCSK9人类单克隆抗体AM145的1期研究显示良好的耐受性，并可有效降低LDL-C。

　　背景：杂合型家族性高胆固醇血症（HeFH）是常见的遗传疾病，导致许多患者即使使用他汀治疗也不能LDL-C达标。血浆前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9（PCSK9）与LDL受体结合可升高血LDL-C水平。对PCSK9人类单克隆抗体AM145的1期研究显示良好的耐受性，并可有效降低LDL-C。

　　目的：评估AM145治疗HeFH患者的有效性和安全性。

　　方法：本研究是为其12周的随机、双盲、安慰剂对照研究，167例患者随机使用3种治疗之一：每4周注射350 mg AMG145，420 mg AMG 145或安慰剂。主要终点是基线到12周的LDL-C百分比改变。

　　结果：12周时，350 mg AMG 145组LDL-C降低43%，420 mg AMG组降低55%，而安慰机组升高1%。未发生严重的治疗相关不良事件。

　　结论：AMG 145可能使HeFH患者在强化他汀治疗基础上进一步有效降低LDL-C水平。

版面编辑：赵书芳